Πρώτο αποτελεσματικό φάρμακο για καθυστέρηση της πρωτοπαθούς σκλήρυνσης κατά πλάκας

Η εταιρεία Genentech, που ανήκουν σε Roche Group, ανέφερε στις 27 Σεπτεμβρίου ότι η κλινική δοκιμή του πειραματικού φαρμάκου στη φάση ΙΙΙ Ocrelizumab ήταν ικανοποιητικό.

Αυτό το φάρμακο καταφέρνει να καθυστερήσει την πρόοδο της πρωταρχικής προοδευτικής πολλαπλής σκλήρυνσης (MSD) κατά τουλάχιστον 12 εβδομάδες, στις αρχικές του φάσεις. Αυτός ο υποτύπος σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS), ο οποίος επηρεάζει περίπου το 10 ή 15% του πληθυσμού με αυτή τη νόσο, είναι μια πολύ επιθετική παθολογία. Μέχρι σήμερα δεν υπήρξε θεραπεία ή θεραπεία, αλλά αυτή η πολυκεντρική μελέτη (σε διεθνές επίπεδο) με ισπανική συμμετοχή, έδειξε την αποτελεσματικότητα αυτού του φαρμάκου που θα μπορούσε να γίνει η πρώτη και μοναδική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με αυτή την ασθένεια..

Μέχρι στιγμής δεν υπήρχε θεραπεία για το EMM

Η μελέτη αυτού του φαρμάκου ονομάζεται Ορατόριο και έχει οδηγηθεί από τον Αρχηγό της Hospital Clinic Νευροανοσολογίας Vall d'Hebron και διευθυντής της Σκλήρυνσης κατά Πλάκας Κέντρο της Καταλονίας (CemCat), Xavier Μονταλμπάν. Η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου Ocrelizumab σε 732 ασθενείς με προοδευτική πρωτογενή σκλήρυνση κατά πλάκας έχει ερευνηθεί σε αυτή τη μελέτη. το βασικό συμπέρασμα είναι ότι κατορθώνει να σταματήσει, τουλάχιστον 12 εβδομάδες, την εξέλιξη της αναπηρίας που προκαλεί την ασθένεια.

Ο Montalbán ήθελε να γιορτάσει την ανακάλυψη και δήλωσε:

«Πρόκειται για μια πραγματικά ιστορική στιγμή. Είναι στο βαθμό που είναι η πρώτη φορά που αποδεικνύεται ότι ένα φάρμακο είναι αποτελεσματικό για τον έλεγχο αυτό το είδος της νευρολογικής νόσου. Ανοίγει ένα παράθυρο για την καλύτερη κατανόηση και διαχείριση της σκλήρυνσης κατά πλάκας "

Αυτό το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα σχεδιασμένα να στοχεύουν επιλεκτικά CD20B + κύτταρα πιστεύεται ότι έχει ένα βασικό καταστροφή ρόλο της μυελίνης και των νεύρων, προκαλώντας τα συμπτώματα της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Συνδέοντας την επιφάνεια αυτών των πρωτεϊνών, το Ocrelizumab βοηθά στη διατήρηση των σημαντικότερων λειτουργιών του ανοσοποιητικού συστήματος.

Τι είναι η σκλήρυνση κατά πλάκας?

Το πολλαπλή σκλήρυνση (MS) είναι μια νευροφλεγμονώδης ασθένεια που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), τόσο τον εγκέφαλο όσο και το νωτιαίο μυελό. Δεν είναι γνωστό ακριβώς τι προκαλεί MS, Αλλά αυτή η ασθένεια καταστρέφει το μυελίνη, μια ουσία που σχηματίζει τη μεμβράνη που περιβάλλει τις νευρικές ίνες (νευρίτες), και διευκολύνει την μετάδοση ηλεκτρικών παλμών μεταξύ αυτών.

Η μυελίνη καταστρέφεται σε πολλές περιοχές, μερικές φορές αφήνοντας ουλές (σκλήρυνση). Αυτές οι τραυματισμένες περιοχές είναι επίσης γνωστές ως πλάκες απομυελίνωσης. Όταν η μυελοποιημένη ουσία καταστρέφεται, η ικανότητα των νεύρων να διεξάγουν ηλεκτρικές παρορμήσεις από και προς τον εγκέφαλο διακόπτεται και αυτό το γεγονός προκαλεί την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως:

• Μεταβολές της όρασης
• Μυϊκή αδυναμία
• Προβλήματα με το συντονισμό και την ισορροπία
• Ευαισθησίες όπως μούδιασμα, φαγούρα ή τσούξιμο
• Προβλήματα με τη σκέψη και τη μνήμη

Σκλήρυνση κατά πλάκας επηρεάζει τις γυναίκες περισσότερο από τους άνδρες. Η εμφάνισή της εμφανίζεται συνήθως μεταξύ 20 και 40 ετών, παρόλο που έχουν αναφερθεί περιπτώσεις σε παιδιά και ηλικιωμένους. Γενικά, η ασθένεια είναι ήπια, αλλά σε πιο σοβαρές περιπτώσεις κάποιοι άνθρωποι χάνουν την ικανότητα να γράφουν, να μιλούν ή να περπατούν.

Στις περισσότερες περιπτώσεις η νόσος εξελίσσεται σε ξεσπάσματα, αλλά σε πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, η αναπηρία επιδεινώνει συνεχώς i σιγά-σιγά πάνω από μήνες έως χρόνια περίπου, έτσι ώστε να θεωρείται μια σοβαρή μορφή της νόσου.

Φάσεις της κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμάκου

Προκειμένου να διατίθεται ένα φάρμακο προς πώληση, πρέπει να ακολουθείται μια διαδικασία αξιολόγησης της αποτελεσματικότητάς του και της ασφάλειας, αποφεύγοντας έτσι τη διάθεση των ανθρώπων που θα το καταναλώσουν σε κίνδυνο. Η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου είναι μακρά και δύσκολη, διότι μόνο δύο ή τρεις από τις 10.000 φαρμακολογικές ουσίες έρχονται να διατεθούν στο εμπόριο.

Όταν το φάρμακο έχει αξιολογηθεί επαρκώς σε in vitro μοντέλα και σε μελέτες σε ζώα (προκλινική φάση) αρχίζει η ανθρώπινη έρευνα, η οποία ονομάζεται κλινική δοκιμή. Κλασικά η περίοδος κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμακευτικού προϊόντος χωρίζεται σε 4 διαδοχικές φάσεις, αλλά μπορεί να υπερτεθεί. Αυτές είναι οι φάσεις που αποτελούν μέρος της κλινικής δοκιμής:

• Φάση Ι: Αυτή η φάση περιλαμβάνει τις πρώτες μελέτες που πραγματοποιήθηκαν σε ανθρώπους, των οποίων ο κύριος στόχος είναι να μετρηθεί η ασφάλεια και η ανεκτικότητα της ένωσης. Λαμβάνοντας υπόψη το επίπεδο κινδύνου, ο αριθμός των εθελοντών είναι μικρός και η διάρκεια της σύντομης φάσης.
• Φάση IIΟ κίνδυνος σε αυτή τη φάση είναι μέτριος και ο στόχος του είναι να παράσχει προκαταρκτικές πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα του προϊόντος και να καθορίσει τη σχέση δόσης-απόκρισης. Απαιτούνται εκατοντάδες θέματα και αυτή η φάση μπορεί να παραταθεί για αρκετούς μήνες ή χρόνια.
• Φάση ΙΙΙ: Αυτή είναι η φάση στην οποία βρίσκεται αυτό το φάρμακο και είναι απαραίτητο να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του προϊόντος στις συνήθεις συνθήκες χρήσης και σε σχέση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές εναλλακτικές λύσεις για την μελετώμενη ένδειξη. Συνεπώς, εξετάζεται η χρήση του σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα για αρκετούς μήνες ή χρόνια, κατά την διάρκεια του οποίου αναλύεται ο βαθμός εμφάνισης των επιθυμητών και ανεπιθύμητων ενεργειών. Αυτές είναι μελέτες θεραπευτικής επιβεβαίωσης.
• Φάση IV: Διεξάγεται μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου για να το μελετήσει ξανά σε κλινικό πλαίσιο και για να παρέχει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις παρενέργειες του.

Μετά από θετικά αποτελέσματα στη Φάση ΙΙΙ της κλινικής δοκιμής του Ocrelizumab, Στις αρχές του επόμενου έτους θα ζητηθεί από την ευρωπαϊκή άδεια να είναι σε θέση να εμπορευματοποιήσει αυτό το φάρμακο. Αυτό συνήθως διαρκεί περίπου έξι μήνες. Από τότε, κάθε χώρα θα αποφασίσει εάν επιτρέπει την πώληση στην επικράτειά της.